HUNTINGTON

Se sabe que un sólo exon mutante de htt es suficiente para causar la enfermedad vía un mecanismo de obtención de función,58 por lo que se ha propuesto el uso de siARNs para disminuir
la expresión del gen htt mutado como una estrategia terapéutica. La introducción de siARNs en ratones transgénicos HD (Huntington’s Disease) después de su nacimiento ha dado como resultado una disminución en la producción de huntingtina mutada, así como efectos fenotípicos característicos de la enfermedad, demostrando así una posible terapia in vivo.

 

http://curehd.blogspot.com/2011/05/holding-potential-cure-in-my-hand.html

http://redalyc.uaemex.mx/redalyc/pdf/576/57611805005.pdf